ภาวะไขมันในเลือดสูงเป็นปัญหาสุขภาพที่ทำให้เกิดโรคเรื้อรัง อย่างโรคหัวใจและโรคหลอดเลือดสมอง ซึ่งการรักษาในทุกวันนี้คือการใช้ยา ที่ต้องใช้อย่างต่อเนื่องในระยะยาว ร่วมกับการปรับพฤติกรรม
แต่ล่าสุด นักวิจัยกำลังทดลองและคิดค้น CTX310 การรักษาขั้นทดลองที่ใช้เทคโนโลยี CRISPR-Cas9 หรือการตัดต่อยีนเพื่อรักษาภาวะไขมันในเลือดสูง
ผลติดตามล่าสุดพบว่า หลังได้รับยาเพียงครั้งเดียว ผู้ที่ได้รับ CTX310 ในขนาดสูงสุดมีระดับคอเลสเทอรอลชนิด LDL ลดลงเฉลี่ย 52.5% และไตรกลีเซอไรด์ลดลงเฉลี่ย 47.8% เมื่อเทียบกับก่อนรักษา โดยผลลดไขมันยังคงอยู่เมื่อครบ 1 ปี
อย่างไรก็ตาม การทดลองยังอยู่ในระยะที่ 1 มีผู้เข้าร่วมทั้งหมดเพียง 15 คน และเปอร์เซ็นต์ที่ได้เล่าไปเป็นผลลัพธ์จากกลุ่มทดลองที่ได้รับยาขนาดสูงสุด ไม่ใช่ค่าเฉลี่ยของผู้เข้าร่วมทุกคน
ทุกวันนี้การรักษาภาวะไขมันในเลือดสูงมีทั้งการปรับพฤติกรรม และการใช้ยาหลาย ๆ กลุ่ม ถึงอย่างนั้นผู้ป่วยบางคนยังคุมระดับไขมันไม่ได้ตามที่ตั้งไว้ แม้จะรักษาตามมาตรฐานแล้ว อย่างในเคสคนที่มีภาวะไขมันสูงจากพันธุกรรมหรือมีระดับไขมันสูงมาก
นักวิจัยเลยพัฒนา CTX310 เพื่อทดสอบว่า การให้ยาเพียงครั้งเดียวจะช่วยลดไขมันในเลือดได้นานแค่ไหน ซึ่งผู้เข้าร่วมหลายคนยังใช้ยาลดไขมันเดิมระหว่างการศึกษา ผลที่เห็นจึงเป็นผลหลังเพิ่ม CTX310 เข้าไปในการรักษาเดิม เลยยังสรุปไม่ได้ว่าสามารถใช้แทนยาเดิมได้
ถ้าให้เข้าใจง่าย ๆ CTX310 คือเทคโนโลยีที่ใช้ถุงไขมันขนาดจิ๋ว เป็นเหมือนตัวกลางที่พายา CRISPR-Cas9 ตรงเข้าไปที่ตับ เพื่อปิดการทำงานของยีนชื่อ ANGPTL3 ที่ตัวคอยควบคุมไขมันในเลือด พอปิดยีนตัวนี้ได้ ร่างกายจะสร้างโปรตีนชนิดนี้น้อยลง ส่งผลให้ระดับไขมันเลว (LDL) และไตรกลีเซอไรด์ในเลือดลดลงตามไปด้วย
การที่ LDL ลดลงต่อเนื่องถือเป็นสัญญาณที่ดี เพราะ LDL เป็นปัจจัยเสี่ยงของโรคหัวใจและหลอดเลือด แต่ในระยะแรกยังไม่สามารถบอกได้ว่าลดความเสี่ยงของโรคเหล่านี้ได้ ในช่วงติดตามผล 1 ปี นักวิจัยประเมินว่าไม่พบบอาการรุนแรงจากการใช้ CTX310 แต่ก็ไม่ได้หมายความว่าทุกคนไม่มีอาการเลย บางคนมีปฏิกิริยาระหว่างให้ยา และมีหนึ่งคนเกิดอาการแพ้ ซึ่งหายหลังได้รับการดูแล
ทั้งหมดนี้ต้องรอการศึกษาในคนจำนวนมากขึ้นและติดตามนานขึ้น ก่อนจะบอกได้ว่าผลตรวจเลือดที่ดีขึ้นนำไปสู่ผลลัพธ์สุขภาพในทิศทางไหน ความปลอดภัยในระยะยาว รวมถึงระยะเวลาออกฤทธิ์และคุณสมบัติช่วยป้องกันโรคหัวใจและหลอดเลือดเมื่อเทียบกับยาแบบเดิม
นักวิจัยจึงต้องติดตามต่อทั้งเรื่องความปลอดภัยและระดับไขมัน แนวทางของ FDA แนะนำให้ติดตามการรักษาประเภทนี้ในระยะยาว ซึ่งอาจนานถึง 15 ปี
